کارخانه داروسازی مبتنی بر هوش مصنوعی

«پاتریک شواب» یک پژوهشگر دارویی معمولی نیست و محل کارش هم یک آزمایشگاه داروسازی معمولی به‌حساب نمی‌آید. نه از میزهای آزمایشگاهی خبری هست و نه از مایعات در حال جوشیدن و خبری هم از روپوش‌های سفید نیست.

سیلیکون به‌جای شیشه

شواب در شرکت GSK، یکی از غول‌های داروسازی کار می‌کند. وظیفه او بازاندیشی در آینده داروسازی با استفاده از همان شاخه مد روز علوم کامپیوتر، یعنی هوش مصنوعی است. او می‌کوشد تاحدامکان بار کاری را از شیشه‌آلات آزمایشگاهی به رایانه‌ها منتقل کند، کاری که به طراحی دارو به‌صورت in silico به‌جای in vitro مشهور شده است.

در همین راستا، او در حال توسعه یک ابزار نرم‌افزاری به نام Phenformer است که آن را برای خواندن ژنوم‌ها آموزش می‌دهد. Phenformer با پیونددادن اطلاعات ژنومی به فنوتیپ‌ها (اصطلاح زیست‌شناختی برای پیامدهای جسمی و رفتاری ترکیب‌های ژنتیکی خاص) می‌آموزد که ژن‌ها چگونه بیماری را هدایت می‌کنند. این توانمندی به سیستم اجازه می‌دهد فرضیه‌های تازه‌ای درباره بیماری‌های مشخص و سازوکارهای زیربنایی آن‌ها تولید کند.

از داده تا دارو

به نظر می‌رسد شرکت زیست‌فناوری Insilico Medicine نخستین مجموعه‌ای بود که نسل جدید هوش مصنوعی مبتنی بر مدل‌های موسوم به «ترنسفورمر» را وارد کسب‌وکار کشف دارو کرده است. در سال ۲۰۱۹، پژوهشگران این شرکت این پرسش را مطرح کردند که آیا می‌توان از این مدل‌ها برای ابداع داروهای جدید بر پایه داده‌های زیستی و شیمیایی استفاده کرد یا نه. نخستین هدف آن‌ها یک بیماری ریوی به نام Idiopathic Pulmonary Fibrosis بود.

آن‌ها کار را با آموزش یک سامانه هوش مصنوعی بر مجموعه‌داده‌های مرتبط با این بیماری آغاز کردند و به یک پروتئین هدف امیدوارکننده رسیدند. سپس یک هوش مصنوعی دوم، مولکول‌هایی را پیشنهاد داد که می‌توانستند به این پروتئین متصل شوند و رفتار آن را تغییر دهند، بدون آن که بیش از حد سمی یا ناپایدار باشند. پس از آن، شیمی‌دانان عمل شدند و مولکول‌های منتخب را ساختند و آزمایش کردند. نتیجه کار دارویی به نام Rentosertib بود که اخیراً مراحل میانی کارآزمایی‌های بالینی را با موفقیت پشت سر گذاشته است. این شرکت می‌گوید رسیدن به یک گزینه مناسب برای توسعه تنها ۱۸ ماه طول کشید، درحالی‌که این فرایند معمولاً چهار سال و نیم زمان می‌برد.

سیل سرمایه‌گذاری در داروسازی مبتنی بر هوش مصنوعی

Insilico اکنون یک جریان کاری شامل بیش از ۴۰ داروی توسعه‌یافته با هوش مصنوعی دارد که برای بیماری‌هایی مانند انواع سرطان و بیماری‌های روده و کلیه در حال ارزیابی هستند. این رویکرد در حال گسترش است و یکی از برآوردها نشان می‌دهد سرمایه‌گذاری سالانه در این حوزه از ۳٫۸ میلیارد دلار در سال ۲۰۲۵ به ۱۵٫۲ میلیارد دلار در سال ۲۰۳۰ خواهد رسید.

همکاری‌های مشترک میان شرکت‌های داروسازی و شرکت‌های هوش مصنوعی نیز روزبه‌روز رایج‌تر می‌شود. بر اساس داده‌های شرکت تحلیل داده‌های سلامت IQVIA، در سال ۲۰۲۴ چندین قرارداد با مجموع ارزش ۱۰ میلیارد دلار در ایم زمینه اعلام شد. همچنین در اکتبر ۲۰۲۵، شرکت Eli Lilly، یکی دیگر از غول‌های داروسازی از همکاری با Nvidia خبر داد تا قدرتمندترین ابررایانه صنعت داروسازی ساخته شود و روند کشف و توسعه دارو شتاب بگیرد.

باتوجه‌به اقتصاد عجیب‌وغریب صنعت داروسازی جایی که ۹۰ درصد داروهایی که وارد کارآزمایی‌های بالینی می‌شوند شکست می‌خورند و هزینه توسعه یک داروی موفق را به رقم سرسام‌آور ۲٫۸ میلیارد دلار می‌رسانند، حتی بهبودهای حاشیه‌ای در بهره‌وری نیز می‌تواند سودهای بزرگی به همراه داشته باشد. گزارش‌های مختلف از سراسر این صنعت نشان می‌دهد که هوش مصنوعی واقعاً در حال تحقق این وعده است. داروهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی مرحله پیش‌بالینی (پیش از آغاز آزمایش روی انسان) را تنها در ۱۲ تا ۱۸ ماه طی می‌کنند؛ درحالی‌که این مرحله پیش‌تر سه تا پنج سال طول می‌کشید.

موفقیت این داروها در آزمون‌های ایمنی نیز بالاتر بوده است. یک مطالعه منتشرشده در سال ۲۰۲۴ درباره عملکرد آن‌ها در چنین آزمون‌هایی، نرخ موفقیت ۸۰ تا ۹۰ درصدی را نشان می‌دهد؛ در مقایسه با میانگین‌های تاریخی ۴۰ تا ۶۵ درصد. این موضوع به نوبه خود نرخ عبور موفق داروها از کل جربان فرایندی توسعه را به ۹ تا ۱۸ درصد افزایش می‌دهد، درحالی‌که این عدد پیش‌تر بین ۵ تا ۱۰ درصد بود.

جستجوی سوزن در انبار کاه با الگوریتم‌ها

طراحی یک داروی جدید معمولاً با غربال‌گری مولکول‌های آلی کوچک برای یافتن فعالیت زیستی مناسب آغاز می‌شود. هوش مصنوعی می‌تواند کتابخانه‌هایی شامل ده‌ها میلیارد از این مولکول‌ها را بررسی کند و ویژگی‌هایی مانند قدرت اثر، حلالیت و سمیت را از طریق شبیه‌سازی‌های نرم‌افزاری بیازماید؛ بی‌آنکه حتی یک مولکول واقعی به لوله آزمایش نزدیک شود. «جیم ودرال» یکی از مدیران این حوزه در شرکت AstraZeneca می‌گوید این روش، پیداکردن «سوزن در انبار کاه» را دو برابر سریع‌تر از گذشته انجام می‌دهد و اکنون بیش از ۹۰ درصد جریان فرایند کشف مولکول‌های کوچک این شرکت با کمک هوش مصنوعی پیش می‌رود.

کارآزمایی‌های بالینی هوشمند

هوش مصنوعی همچنین به بهبود طراحی کارآزمایی‌های بالینی کمک می‌کند. یکی از رویکردها استفاده از عامل‌های هوش مصنوعی است که به‌گونه‌ای رفتار می‌کنند که گویی فکر می‌کنند و استدلال دارند. «کیم برنسن» رئیس بخش هوش مصنوعی GSK سامانه‌ای مبتنی بر عامل‌ها به نام Cogito Forge معرفی می‌کند که وقتی با پرسشی زیست‌شناختی روبه‌رو می‌شود، می‌تواند کدهای موردنیاز خود را برای پاسخ‌گویی بنویسد، مجموعه‌داده‌های مناسب را گردآوری کند، آن‌ها را به هم متصل کند و سپس یک ارائه کامل همراه با نمودارهایی که نتایج استخراج‌شده را نشان می‌دهند، بسازد.

به‌این‌ترتیب این سامانه می‌تواند درباره یک بیماری فرضیه‌ای شامل پیش‌بینی‌های قابل‌آزمون ارائه دهد و سپس با جست‌وجو در منابع علمی بکوشد آن را تأیید یا رد کند. این جست‌وجو توسط سه عامل انجام می‌شود؛ یکی به دنبال دلایلی می‌گردد که نشان دهد فرضیه درست است؛ دومی به دنبال دلایلی برای نادرستی آن می‌گردد و سومی داوری می‌کند که کدام‌یک از این دو دیدگاه صحیح‌تر است.

بیماران مصنوعی؛ آینده کارآزمایی بالینی

حوزه دیگری که هوش مصنوعی در آن نویدبخش است، انتخاب بیماران برای کارآزمایی‌هاست. این فناوری می‌تواند سوابق سلامت، نمونه‌برداری‌های بافتی و اسکن‌های بدنی داوطلبان را تحلیل کند تا مشخص شود چه کسانی بیشترین احتمال بهره‌مندی از یک داروی جدید را دارند. انتخاب بهتر شرکت‌کنندگان به معنای کارآزمایی‌های کوچک‌تر و در نتیجه سریع‌تر و ارزان‌تر است.

اما شاید جذاب‌ترین کاربرد هوش مصنوعی در بهبود کارآزمایی‌ها، ایجاد «بیماران مصنوعی» که گاهی «هم‌زاد دیجیتال» (Digital Twins) نامیده می‌شوند، به‌عنوان گروه کنترل همسان برای شرکت‌کنندگان واقعی باشد. برای این کار، یک هوش مصنوعی داده‌های کارآزمایی‌های گذشته را بررسی می‌کند و می‌آموزد پیش‌بینی کند اگر یک شرکت‌کننده مسیر طبیعی بیماری خود را طی کند و درمان نشود، چه اتفاقی ممکن است رخ دهد. سپس وقتی یک داوطلب وارد کارآزمایی می‌شود و دارو دریافت می‌کند، هوش مصنوعی یک «بیمار» مجازی با همان ویژگی‌ها مانند سن، وزن، بیماری‌های زمینه‌ای و مرحله بیماری ایجاد می‌کند. اثربخشی دارو در بیمار واقعی را می‌توان در برابر پیشرفت این همتای مجازی سنجید.

در هوشیو بخوانید:
داده‌های ژنتیکی ارزشمند و بالقوه خطرناک هستند

در صورت پذیرش گسترده، استفاده از بیماران مصنوعی اندازه گروه‌های کنترل را کاهش می‌دهد و حتی ممکن است در برخی موارد آن‌ها را به طور کامل حذف کند. این روش همچنین می‌تواند برای داوطلبان جذاب باشد، زیرا احتمال دریافت درمان آزمایشی به‌جای قرارگرفتن در گروه کنترلی که درمانی دریافت نمی‌کند افزایش می‌یابد.

دوقلوهای دیجیتال در عمل

پژوهشی که در سال ۲۰۲۵ توسط شرکت Unlearn.AI، فعال حوزه دوقلوهای دیجیتال منتشر شد که نشان داد این رویکرد می‌توانست اندازه گروه کنترل را در یک کارآزمایی اولیه بیماری پارکینسون، ۳۸ درصد و در مطالعه‌ای دیگر درباره آلزایمر تا ۲۳ درصد کاهش دهد. افزون بر این، کارآزمایی‌های مراحل اولیه که گاهی اصلاً گروه کنترل ندارند، اکنون می‌توانند از این نسخه‌های دیجیتال برای افزایش اطمینان نسبت به نشانه‌های اثربخشی استفاده کنند و طراحی مراحل بعدی را بهبود بخشند.

محدودیت‌های هوش مصنوعی در زیست‌شناسی

اما هوش مصنوعی محدودیت‌هایی هم دارد. بسیاری از پروتئین‌ها تمایل دارند مدام در حال نوسان و لرزش باشند و این موضوع تعیین شکل دقیق آن‌ها را دشوار می‌کند. مولکول‌های RNA که پایه یک کلاس جدید از واکسن‌ها هستند، به همان اندازه پیچیده‌اند و ساختارهای غشایی پیچیده داخل سلول‌ها حتی از آن‌ها هم دشوارتر هستند. بااین‌حال، این حوزه‌ای است که فهم علمی در آن به‌سرعت در حال پیشرفت است. اکنون مدل‌های هوش مصنوعی برای مدل‌سازی برهم‌کنش میان پروتئین‌ها و سایر مولکول‌ها، پیش‌بینی تاخوردگی RNA و حتی شبیه‌سازی سلول‌ها آموزش داده می‌شوند.

کارخانه‌های هوش مصنوعی زیستی

شرکت Recursion یک «کارخانه» هوش مصنوعی ساخته است که در آن از میلیون‌ها سلول انسانی که در حال تجربه تغییرات شیمیایی و ژنتیکی مختلف هستند، تصویر‌برداری می‌شود. این کار به مدل‌های هوش مصنوعی اجازه می‌دهد الگوهایی را بیاموزند که ژن‌ها را به مسیرهای مولکولی پیوند می‌دهد. شرکت زیست‌فناوری Owkin نیز مدل خود را بر مجموعه‌ای عظیم از داده‌های مولکولی با وضوح بالا از بیماران بیمارستانی آموزش می‌دهد. «تام کلوزل» مدیر Owkin استدلال می‌کند که این کار با انجام کشفیاتی که انسان‌ها قادر به انجام آن نیستند، در حال حرکت به سوی نوعی هوش جامع مصنوعی واقعی در زیست‌شناسی است. این موضوع این پرسش را مطرح می‌کند که آیا شرکت‌های داروسازی سنتی در معرض اختلال و برهم‌خوردن توسط شرکت‌های نوپای هوش مصنوعی قرار دارند یا نه.

رقابت و تکامل

شرکت‌هایی مانند OpenAI که پیشگام توسعه ترنسفورمرهای موسوم به مدل‌های زبانی بزرگ است و Isomorphic Labs، یک استارتاپ کشف دارو که از دل Google DeepMind بیرون آمده، در حال آموزش سامانه‌هایی هستند که بتوانند در علوم زیستی استدلال کنند و به کشف‌های جدید برسند؛ با این امید که این ابزارها به زیست‌شناسانی توانمند تبدیل شوند. در حال حاضر، شرکت‌های داروسازی به دلیل دسترسی به حجم عظیمی از داده‌ها و همچنین درک زمینه‌ای لازم برای استفاده از آن‌ها، مزیت رقابتی دارند؛ بنابراین همکاری  با آن‌ها رویکرد غالب است. برای مثال، OpenAI با Moderna، پیشگام واکسن‌های RNA، همکاری می‌کند تا توسعه واکسن‌های شخصی‌سازی‌شده سرطان را تسریع کند. اما هرچه مدل‌های جدید زیست‌شناسی را قابل‌پیش‌بینی‌تر کنند، توازن مزیت در این صنعت ممکن است تغییر یابد.

صرف‌نظر از این تحولات، هوش مصنوعی تاکنون به طور چشمگیری اوضاع را بهبود داده است. اگر این فناوری بتواند در مراحل پایانی کارآزمایی‌ها همان سطح از بهبود را ایجاد کند که در مراحل اولیه ایجاد کرده، تعداد داروهایی که به بازار می‌رسند به طور قابل‌توجهی افزایش خواهد یافت. در افق بلندمدت، ظرفیت‌های این تحول برای ارتقای سلامت انسان بسیار عظیم است.

گزارش حاضر در نسخه January 10th 2026 نشریه The Economistمنتشر شده است.